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首頁 > 問答 > 維奈托克價(jià)格走來的時(shí)候,就是患者夢繞魂?duì)康钠诖?/span>

發(fā)表于:2021-04-23

每年的4月21日是世界急性骨髓性白血病日,這病名說起來拗口,但其實(shí)就是白血病的一種,又俗稱血癌,包括《冬天里的一把火》的原唱高凌風(fēng)、著名畫家?guī)酌椎榷际侵牟∮?。急性骨髓性白血病的致病因子為造血器官基因突變,以后天因素影響居多,例如受過化療或放射線暴露,但也有很多病人查無原因。


過去40年,急性骨髓性白血病的治療武器只有化學(xué)治療和干細(xì)胞移植,但病患的存活狀況也不是很理想?;煹膹?qiáng)度高、副作用強(qiáng)烈,對可承受治療的年輕患者而言雖然辛苦,不過療效還不錯。


然而,罹患急性骨髓性白血病的人群多為伴有其他并發(fā)癥的年長者,或已出現(xiàn)并發(fā)癥狀的體弱患者,他們難以接受強(qiáng)度高的標(biāo)準(zhǔn)化療,只能降低治療強(qiáng)度,或針對并發(fā)癥進(jìn)行控制。這些限制,導(dǎo)致年長或體弱患者的整體存活期只有4.1個(gè)月。


但隨醫(yī)學(xué)發(fā)展進(jìn)步,現(xiàn)在患者即便到了80~90歲高齡,還是可以接受治療,而且有機(jī)會延長存活率,其關(guān)鍵在于——副作用較低的標(biāo)靶藥物問世。


2015年1月16日,維奈托克被美國食品和藥物管理局授予突破性藥物和優(yōu)先審查的地位。通過加快審批程序,于2016年4月11日獲準(zhǔn)上市。適用于治療慢性淋巴細(xì)胞白血病和難治性或復(fù)發(fā)性17p突變基因缺失的患者。2018 年底,F(xiàn)DA 批準(zhǔn)該藥物聯(lián)合其他治療方法用于急性髓系白血病 (AML) 患者,適用的患者應(yīng)為新確診且年齡不小于 75 歲,或有其他病癥診斷而無法接受強(qiáng)化一線化療,現(xiàn)在市場上的維奈托克的售價(jià)在7200元左右。


臨床研究中,納入84名初診急性髓系白血病患者接受了聯(lián)合阿扎胞苷治療。其中,有67名患者年齡在75歲及以上,或患有無法接受強(qiáng)誘導(dǎo)化療的已知合并癥。


研究結(jié)果顯示,達(dá)到完全緩解(CR)的患者,其緩解持續(xù)的中位時(shí)間為5.5個(gè)月。緩解持續(xù)時(shí)間指的是首次記錄完全緩解到數(shù)據(jù)截至日期,或者完全緩解到復(fù)發(fā)的時(shí)間,患者達(dá)到首次完全緩解,或達(dá)到完全緩解伴部分血細(xì)胞計(jì)數(shù)恢復(fù)(CRh)的中位時(shí)間為1.0個(gè)月。


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