“他山之石，可以攻玉”尼達(dá)尼布治療風(fēng)濕罕見病獲肯！

標(biāo)簽：  尼達(dá)尼布

系統(tǒng)性硬化?。⊿Sc）又稱為硬皮病，屬于自身免疫性疾病及風(fēng)濕性疾病范疇。它是一種罕見病，中國(guó)大陸地區(qū)患病率約10/10萬(wàn)，不同地區(qū)差異較大，全球估計(jì)有250萬(wàn)患者。硬皮病以皮膚、血管、軟組織纖維化導(dǎo)致的皮膚硬化和功能障礙為主要表現(xiàn)，但不局限于皮膚癥狀，全身多系統(tǒng)和器官均可受累。

SSc發(fā)生在肺部可引起間質(zhì)性肺疾病，稱為SSc-ILD，約25%的SSc患者在確診后3年內(nèi)出現(xiàn)顯著的肺部受累。SSc-ILD是一種進(jìn)展性的肺部疾病，很多患者早期無(wú)癥狀，但預(yù)后較差，患者生存率低。它是SSc患者死亡的關(guān)鍵驅(qū)動(dòng)因素。

患者早期可能沒有明顯癥狀，因此易造成漏診和延誤診治，影響治療效果和預(yù)后。由于目前尚沒有針對(duì)該病的有效藥物獲批上市，治療手段十分局限，臨床上存在高度未滿足的治療需求。

但是正所謂“他山之石，可以攻玉。”如今尼達(dá)尼布治療風(fēng)濕罕見病獲肯！

尼達(dá)尼布是一種多靶點(diǎn)酪氨酸激酶抑制劑（TKI），用于特發(fā)性肺纖維化（IPF）的治療。自2018年3月在中國(guó)上市以來(lái)，尼達(dá)尼布開啟了IPF治療的新篇章。

專業(yè)們也發(fā)現(xiàn)，SSc-ILD與IPF/ILD發(fā)病機(jī)制存在共性，肺纖維化同樣是前者的一種典型表現(xiàn)。秉承這樣的相同點(diǎn)，專家們招募SSc-ILD患者，展開了目前為止最大隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)SENSCIS研究！

研究發(fā)現(xiàn)，與安慰劑相比，尼達(dá)尼布治療顯著改善SSc-ILD患者FVC年下降率；預(yù)設(shè)亞組分析顯示：尼達(dá)尼布減緩SSc-ILD患者FVC年下降率作用一致。52周試驗(yàn)結(jié)束時(shí)，尼達(dá)尼布治療組患者校正后的FVC年下降率（毫升/年）為-52.4，安慰劑組為-93.3（絕對(duì)差異為40.95mL/年，95%CI 2.88-79.02，p=0.035）。這相當(dāng)于減緩了肺功能下降44%。（注：FVC是肺功能既定的測(cè)量指標(biāo)，隨著ILD進(jìn)展，肺功能逐漸不可逆地惡化。）

這也就意味著，尼達(dá)尼布不僅可用于特發(fā)性肺纖維化，對(duì)于繼發(fā)性肺間質(zhì)病變?nèi)鏢Sc-ILD同樣有效。它可以延緩SSc-ILD患者肺間質(zhì)病變的進(jìn)展、延緩肺功能下降，從而改善患者預(yù)后。

2020年6月8日，勃林格殷格翰宣布抗肺纖維化治療藥物尼達(dá)尼布獲得了中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）上市批準(zhǔn)，成為首個(gè)也是目前唯一用于系統(tǒng)性硬化病相關(guān)間質(zhì)性肺疾?。⊿Sc-ILD）的藥物，其標(biāo)志著SSc-ILD患者走出了無(wú)藥可醫(yī)的困境，對(duì)于該病的治療具有里程碑式的意義，這也是尼達(dá)尼布在中國(guó)獲批的第二個(gè)適應(yīng)癥。

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