患者努力奔跑，才能與維奈托克藥價(jià)格不期而遇！

標(biāo)簽：  維奈托克

50%~70%的新診斷急性髓系白血?。ˋML）患兒可通過一線治療治愈，但另外一部分復(fù)發(fā)的患兒則預(yù)后不佳，亟需新的治療方法。而抗凋亡BCL-2家族蛋白的過表達(dá)是AML和其他惡性腫瘤耐藥的重要機(jī)制之一。據(jù)臨床前數(shù)據(jù)顯示，BCL-2抑制劑（Venetoclax，維奈托克）對AML細(xì)胞系和患者來源的樣本有效。

近日，Seth E Karol等研究者在《THE LANCET Oncology》雜志上在線發(fā)表了維奈托克聯(lián)合阿糖胞苷治療兒童和青少年復(fù)發(fā)或難治性AML 的I期、劑量遞增研究結(jié)果

一項(xiàng)克服維奈托克耐藥性的研究顯示，通過進(jìn)行全基因組CRISPR敲除篩選，發(fā)現(xiàn)讓參與線粒體翻譯的基因失活可恢復(fù)耐藥性AML細(xì)胞對維奈托克的敏感性。利用靶向核糖體的抗生素，包括泰地唑胺和多西環(huán)素，抑制劑線粒體蛋白合成有效地克服了AML的維奈托克耐藥性。

這些研究結(jié)果表明抑制線粒體翻譯是克服維奈托克耐藥性的有效方法，并提供了將泰地唑胺、氮雜胞苷和維奈托克結(jié)合起來作為AML三聯(lián)療法的理論基礎(chǔ)。維奈托克+泰地唑胺+氮雜胞苷聯(lián)用治療急性骨髓性白血?。ˋML）克服耐藥。

2020年12月03日B細(xì)胞淋巴瘤因子-2（BCL-2）抑制劑維奈托克獲中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準(zhǔn)上市。維奈托克是中國批準(zhǔn)的首個(gè)BCL-2抑制劑藥物，獲批的適應(yīng)癥為與阿扎胞苷或地西他濱或低劑量阿糖胞苷聯(lián)用，治療年齡75歲及以上或因合并癥不適于接受強(qiáng)誘導(dǎo)化療的新診斷成人急性髓細(xì)胞性白血?。ˋML）患者，維奈托克藥價(jià)格是多少呢？一盒維奈托克的售價(jià)在7200元左右。

M14-358的I/II期臨床研究評估了維奈托克+阿扎胞苷（AZA）vs 維奈托克+地西他濱對AML患者的療效與安全性。研究結(jié)果顯示兩組CR分別為43%和54%， CRh分別為18%和7.7%。結(jié)果顯示，與安慰劑組相比，維奈托克組使AML患者死亡風(fēng)險(xiǎn)降低25%，中位OS延長3.1個(gè)月 ，CR顯著提高，CR或部分血液學(xué)恢復(fù)的CR顯著提高（47% vs 15%）。

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