艾曲波帕治療血小板減少癥ORR令人驚喜!

免疫性血小板減少癥是臨床最常見的一類出血性疾病,包括原發(fā)和繼發(fā)兩種類型,其中以原發(fā)最為常見,任何年齡階段均可發(fā)病,半數(shù)以上是兒童,成人ITP則以育齡期婦女和老年人多見,其發(fā)病機(jī)制十分復(fù)雜,涉及多種因素,目前研究熱點集中體現(xiàn)在抗體直接介導(dǎo)或通過激活補(bǔ)體系統(tǒng)介導(dǎo)的血小板破壞以及抗體誘導(dǎo)巨核細(xì)胞凋亡,T淋巴細(xì)胞異常、細(xì)胞凋亡、細(xì)胞毒性T細(xì)胞等多個方面。
艾曲波帕作為小分子非肽類TPO受體激動劑,可誘導(dǎo)骨髓巨核細(xì)胞的增殖分化,刺激血小板生成,主要用于對糖皮質(zhì)激素、免疫球蛋白和脾切除等治療無效或不能耐受的病人。
在ASH會議上,意大利Elisa Lucchini等完成的一項II期臨床研究(ESTIT Study)提示,艾曲波帕對于復(fù)發(fā)性ITP患者有較好的療效,并建議應(yīng)早期用于復(fù)發(fā)性ITP患者的治療。該研究共納入55例經(jīng)標(biāo)準(zhǔn)一線治療后復(fù)發(fā)的成人ITP患者。
對55例患者給予艾曲波帕(非25mg)作為起始治療,而后根據(jù)PLT進(jìn)行劑量調(diào)整。該研究分為治療期(PT,共24周)、減量及停藥期(PTD,第25-32周)以及觀察期(PO,第33-52周)。截止目前,共有38例患者可用于分析評價。分析表明,在治療期(PT)結(jié)束時,有14例(37%)維持完全緩解(CR),12例(32%)為部分緩解(PR),客觀緩解率(ORR)達(dá)69%。
艾曲波帕在臨床上顯示了良好療效,為ITP的治療開辟了新的途徑,并且使用相對方便安全,值得在臨床上推廣的治療方案。
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