一路黑暗,普納替尼孟加拉版就是患者心中的照明燈!

發(fā)表于:2021-04-01

標(biāo)簽:  普納替尼 孟加拉

一提起白血病﹐很多人便會(huì)談虎色變。白血病是一種惡性腫瘤性疾病,發(fā)病率為十萬(wàn)分之三左右,即每年我國(guó)大約有15,000名兒童發(fā)生急性白血病,其中75%是急性淋巴細(xì)胞白血病患兒。這是一種惡性血液系統(tǒng)疾病,也被老百姓們俗稱為“血魔”。


慢性粒細(xì)胞白血病在酪氨酸激酶抑制劑TKI類藥物出現(xiàn)之前,平均生存期僅2-3年,大多在經(jīng)歷2年左右的慢性期后,很快進(jìn)入加速期和急變期,對(duì)化療的反應(yīng)差,移植死亡率高。近二十年來(lái),TKI類藥物研發(fā)日新月異,已經(jīng)上市了多種針對(duì)慢粒白血病的靶向藥物,分別為一代的伊馬替尼,二代的達(dá)沙替尼、尼洛替尼、博舒替尼,三代的普納替尼,另外,還有多種TKI藥物在研發(fā)中。這些藥物使慢粒白血病的預(yù)后大大改善,完全緩解率可以達(dá)到90%以上,70%以上可以維持長(zhǎng)期緩解狀態(tài)。僅有少數(shù)發(fā)生TKI耐藥或者不耐受,最終需要進(jìn)行造血干細(xì)胞移植。


慢性淋巴細(xì)胞白血病多見(jiàn)于老年人,惡性程度較低,對(duì)于沒(méi)有快速進(jìn)展或者沒(méi)有治療指征的患者,可以遵循Wait and Watch的策略,等一等看一看,不用著急治療,即使對(duì)于預(yù)后較差,病情進(jìn)展的患者,隨著核苷類似物,比如氟達(dá)拉濱,靶向藥物比如BTK抑制劑伊布替尼、BCL-2抑制劑Venetoclax的臨床應(yīng)用,也取得了很好的療效,明顯延長(zhǎng)了患者的生存期。


根據(jù)PACE試驗(yàn)的結(jié)論,普納替尼可以讓接受過(guò)多次預(yù)先治療的慢性期CML患者維持深度、持久的緩解。在平均56.8個(gè)月隨訪期間,267例患者中,有60%(n=159)達(dá)到主要細(xì)胞遺傳學(xué)緩解(MCyR)。54%(n=144)的患者達(dá)到完全細(xì)胞遺傳學(xué)緩解。40%(n=108)的患者達(dá)到主要分子學(xué)緩解(MMR),24%(n=64)達(dá)到分子學(xué)緩解。在中位隨訪期間,12個(gè)月估計(jì)有82%的患者達(dá)到MCyR,5年時(shí)達(dá)到MMR的患者估計(jì)有59%持續(xù)緩解。


很多慢性粒細(xì)胞白血病患者在伊馬替尼耐藥之后就會(huì)服用尼洛替尼,但是一段時(shí)間之后又會(huì)產(chǎn)生耐藥,其中最主要的原因就是產(chǎn)生了T315I突變。在目前已經(jīng)上市的藥物里面,只有普納替尼可以對(duì)抗這個(gè)突變,孟加拉藥廠已經(jīng)完成了普納替尼的生產(chǎn)上市,那么,普納替尼孟加拉版價(jià)格多少錢(qián)一盒?目前一盒普納替尼孟加拉版在2900元左右。


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