月亮不會奔向你，但米哚妥林價格會，不遠(yuǎn)萬里的那種！

發(fā)表于：2021-04-26

標(biāo)簽： 米哚妥林

一直以來，急性髓性白血病(AML)都是一種侵襲性和難治性的血液腫瘤，通?；颊呱媛瘦^低。以往化療是急性髓性白血病的主要治療手段，但一些高齡或因自身患有合并癥的患者可能無法接受密集的化學(xué)治療。即使采用較好的治療方法，65歲及以上的老年患者的五年總生存率仍然低于5%，這一部分患者仍然需要更加適合的有效治療途徑。

米哚妥林是一種口服多靶向激酶抑制劑，可通過阻斷幾種促進(jìn)細(xì)胞增長的酶發(fā)揮作用，對于D816V KIT突變也可有效抑制。是目前自從2000年以來首款獲得美國FDA獲批的治療AML的小分子靶向藥物，是急性髓性白血病患者跨時代的藥物，米哚妥林是于2017年上市的一種用于成人晚期系統(tǒng)性肥大細(xì)胞增多癥的治療的靶向新藥，目前米哚妥林價格在10萬元左右。

米哚妥林治療急性髓系白血病的效果，研究人員納入3277例AML, 其中符合要求的717例FLT3+患者，并將他們隨機(jī)分為兩組，一組接受米哚妥林與化療(柔紅霉素+阿糖胞苷)的聯(lián)合療法，一組只接受化療。

研究發(fā)現(xiàn)，與只接受化療的對照組相比，接受聯(lián)合療法的患者在總生存期上有著顯著的改善，米哚妥林組中位總生存期(OS)為74.7月，對照組為25.6月(HR = 0.78;p值為0.009)。米哚妥林組4年總生存率為51 .4%，對照組為44.3%。米哚妥林組完全緩解率58 .9%，對照組為53 .5%。米哚妥林組中位無進(jìn)展生存期(EFS)為8.2月，對照組為3月。

米哚妥林用于治療FLT3突變陽性的急性髓性白血?。ˋML），與阿糖胞苷和柔紅霉素誘導(dǎo)、阿糖胞苷鞏固治療合用；用于治療進(jìn)展性系統(tǒng)性肥大細(xì)胞增多癥（ASM）、系統(tǒng)性肥大細(xì)胞增多癥伴血液腫瘤（SM AHN）、肥大細(xì)胞白血病（MCL）。

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