祛鐵藥物地拉羅司效果怎么樣,對(duì)鐵有選擇性的口服活性螯合劑(如Fe3 +)

近日,一對(duì)印度父母通過(guò)胚胎植入前遺傳學(xué)診斷技術(shù)(PGD),“設(shè)計(jì)”出一個(gè)女?huà)耄斡加械刂泻X氀Y的兒子。被“設(shè)計(jì)”出的女?huà)肟ǚ驄I于2018年10月出生,并在今年3月完成骨髓移植手術(shù),如今兄妹倆都已康復(fù)。在該事例中,嬰兒變成“商品”是否合乎倫理規(guī)范,以及印度現(xiàn)存的監(jiān)管問(wèn)題引發(fā)熱議。
這則事例中的兒子患有地中海貧血癥,是一組遺傳性溶血性貧血。作為人類(lèi)最常見(jiàn)的單基因遺傳病,地貧屬常染色體不完全顯性遺傳。對(duì)于地貧的治療主要依靠定期輸血和祛鐵治療,目前已有口服的祛鐵藥物如地拉羅司分散片,那么地拉羅司祛鐵的效果怎么樣呢?
地拉羅司是一種對(duì)鐵有選擇性的口服活性螯合劑(如Fe3 +)。它是以高比例以2:1的比例結(jié)合鐵的三齒配體。雖然地拉羅司對(duì)鋅和銅具有非常低的親和力,但是在施用地拉羅司之后,這些痕量金屬的血清濃度存在可變的減少。
地拉羅司的效果可見(jiàn)一斑,因此被用批準(zhǔn)用于地中海貧血癥的治療:(1)用于2歲及以上患者因輸血治療所致的慢性鐵過(guò)載(CIO)的治療;(2)用于10歲及以上非輸血依賴(lài)型地中海貧血綜合征(NTDT)患者慢性鐵過(guò)載(CIO)的治療。
目前,印度已經(jīng)上市了地拉羅司一盒價(jià)格140元左右,僅患者可以根據(jù)自己的需要選擇。
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