5年生存率不足5%的兒童腦瘤迎來轉(zhuǎn)機(jī)！FDA力推新藥NEO100，改寫'絕癥'命運(yùn)

發(fā)表于：2025-04-07

標(biāo)簽： NEO100

在兒童腦腫瘤領(lǐng)域，被稱為"隱形殺手"的彌漫性高級別神經(jīng)膠質(zhì)瘤（pHGG）迎來轉(zhuǎn)機(jī)。美國FDA近日授予實(shí)驗(yàn)性藥物NEO100"罕見兒科疾病認(rèn)定"（RPDD），這種靶向膽固醇代謝通路的新型療法，正試圖破解pHGG五年生存率不足5%的魔咒。

不同于傳統(tǒng)放化療的"無差別攻擊"，NEO100精準(zhǔn)鎖定腫瘤細(xì)胞的"能量工廠"——通過抑制角鯊烯環(huán)氧酶（SQLE）阻斷膽固醇合成。臨床前研究顯示，該藥物能穿透血腦屏障，使實(shí)驗(yàn)?zāi)Ｐ椭械哪[瘤體積縮小超60%。即將啟動的1B期試驗(yàn)將首次在5-18歲患者中驗(yàn)證其安全性，并采用創(chuàng)新檢測手段，通過腦脊液分析實(shí)時(shí)追蹤藥物在腦腫瘤中的分布濃度。

"這不僅是科學(xué)突破，更是與死神賽跑的倫理責(zé)任。"兒童神經(jīng)腫瘤專家Dr. Lisa Johnson指出，現(xiàn)有治療方案對pHGG幾乎束手無策，約70%患兒確診后1年內(nèi)面臨復(fù)發(fā)。Neonc公司披露的試驗(yàn)設(shè)計(jì)顯示，研究團(tuán)隊(duì)將采用適應(yīng)性劑量遞增策略，在確保安全性的前提下，最快6個月內(nèi)確定最佳給藥方案。

RPDD認(rèn)定不僅為NEO100開辟優(yōu)先審評通道，更觸發(fā)行業(yè)對兒童罕見癌的關(guān)注熱潮。據(jù)透露，若后續(xù)試驗(yàn)證實(shí)其能延長無進(jìn)展生存期3個月以上，該藥可能通過"加速批準(zhǔn)"機(jī)制提前上市。目前全球至少有6家藥企布局類似靶點(diǎn)，這場關(guān)乎兒童生命的科研競賽正在改寫腦腫瘤治療格局。

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