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標簽：  米哚妥林

急性髓性白血病(AML)，是成人常見的急性白血病，約占成人白血病的70%。從流行病學角度看，2018年中國約有19,700例AML新增病例，2030年預計將達到24,200例。而美國國家癌癥研究所數(shù)據(jù)統(tǒng)計，2020年美國將有大約20,000例AML新增病例，且5年總體生存率為24.0％。

而隨著研究的深入發(fā)現(xiàn)，基于AML是由前體細胞或造血干細胞發(fā)生遺傳突變所形成的一類常見的血液系統(tǒng)惡性腫瘤，其在發(fā)生、發(fā)展的過程中存在包括細胞表面分子異常表達、基因突變和基因異常甲基化等多種細胞分子遺傳學及表觀遺傳學方面的異常。而針對于上述異常改變，靶向藥物終于近年來獲批上市，在改善AML患者的預后方面，為治療提供了新的臨床選擇。

米哚妥林已獲美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準，被用于與化學療法結(jié)合的組合療法，以治療攜帶FLT3基因突變的成年新急性髓性白血病患者。在名為RATIFY的臨床試驗當中，針對攜帶FLT3基因突變的急性髓性白血病的患者在使用了米哚妥林和化療組合療法整體上的幸存率優(yōu)勢。現(xiàn)在米哚妥林能為這組高?；颊呷后w提供一個新的治療護理標準。

在臨床試驗中對米哚妥林藥物的成分進行了試驗，717位此前未能治愈FLT3-突變急性髓性白血病的患者參與了該試驗。其中，與那些僅接受過化療的患者相比，接受米哚妥林和化療組合療法的患者生存期明顯更長，且死亡率要低23%。

米哚妥林價格為8424.24 美元，患者一個月就需要購買2盒，一個月的開銷可想而知。米哚妥林和化療組合療法在針對確診攜帶FLT3基因突變的急性髓性白血病患者的治療上更有幸存率優(yōu)勢。

從當前來看，米哚妥林能為AML高危患者群體提供一個新的治療護理標準。一項國際級第三期臨床試驗，在接受試驗中的患者來說，與那些僅接受過化療的患者相比，接受米哚妥林和化療組合療法的患者生存期明顯更長，且死亡率要低23%，米哚妥林為白血病患者的治療帶來了新的希望。

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