血小板減少性紫癜服用艾曲波帕有效嗎?

免疫性血小板減少性紫癜(ITP)也稱特發(fā)性血小板減少性紫癜,其特點是外周血小板顯著減少伴骨髓巨核細胞發(fā)育成熟障礙,臨床上以廣泛皮膚黏膜及內臟出血為主要表現。約占出血性疾病的30%,該病的年發(fā)病率為5/10萬~10/10萬。ITP患者大部分預后良好,少數患者需住院治療,其病死率約1%,主要死于致死性顱內出血。
在往期期Lancet上.Bussel及其同事報道了一項在成人慢性特發(fā)忡血小板減少性紫癜(ITP)患者巾進行的艾曲波帕多中心隨機III期試驗一研究者分析了74例接受艾曲波帕治療和38例接受安慰劑治療的患者的資料(按2:1隨機分配)。
主要終點是住治療的第43天血小板汁數達到或超過50O00/ul,艾曲波帕組43例(59%)患和安慰劑組6例(16%)患者治療有效(OR 9.6,95%CI 3.3~27.9),在治療過程中的任何時點艾曲波帕組血患者的比例均著少于安慰劑組(OR0.49,95%CI 0.26~0.89.P=0.021)。艾曲波帕組患者副反應的發(fā)生率和安慰劑組相似。
尢論短期或者長期治療ITP,艾曲波帕均能明顯增加血小板計數,減少出血癥狀,減少或者中斷伴隨的ITP治療,并且耐受性良好。目前僅在美國就有大約1O萬慢性ITP患者,因此艾曲波帕作為第一個口服血小板生成素受體激動劑具有很好的市場前景。
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