“慢性癌癥”治療指南推薦，為何吡非尼酮能撐起治療的“半邊天”？

標(biāo)簽：  吡非尼酮

李阿姨是典型的山東大姨，為人熱情又真誠，但是近幾年，親朋好友們都發(fā)現(xiàn)李阿姨有所改變，一改年輕時(shí)風(fēng)風(fēng)火火的性格，如今說話做事都慢了下來。

其實(shí)他們不知道是，李阿姨已經(jīng)患病了，在前年的檢查中，李阿姨的肺部表現(xiàn)為急性間質(zhì)性肺炎，肺迅速的纖維化，當(dāng)時(shí)去就醫(yī)的時(shí)候已經(jīng)有點(diǎn)氣喘，自己只能慢慢走動(dòng)，這兩年來雖然經(jīng)過努力的治療，但是病情還是在慢慢加重。

特發(fā)性肺纖維化（IPF）是一種病因未明的慢性進(jìn)展性纖維化肺疾病，從診斷開始中位生存期僅2~3年。部分患者在短期內(nèi)可出現(xiàn)急性呼吸功能惡化，稱之為IPF急性加重（AE-IPF），預(yù)后非常差，是IPF患者死亡的重要原因。

特發(fā)性肺纖維化病人的肺就像干絲瓜藤一樣，又像蜂巢狀，被稱為“蜂窩肺”。5年生存率低于30%，被稱為“慢性癌癥”。IPF的治療很重要，因?yàn)镮PF患者的肺功能和癥狀通常會(huì)隨著時(shí)間而惡化。病人沒有什么正常的肺組織了，所以病人會(huì)感到氣憋，再用力呼吸也沒有什么用。

雖然無法治愈IPF，但有一些藥物可以幫助緩解癥狀和減緩疾病的進(jìn)展。2015年美國胸科學(xué)會(huì)/歐洲呼吸協(xié)會(huì)/日本胸科協(xié)會(huì)/拉丁美洲胸科協(xié)會(huì)聯(lián)合發(fā)布的《特發(fā)性肺纖維化臨床治療推薦指南》中個(gè)推薦用于治療的兩個(gè)藥物，而吡非尼酮就是其中之一。

那么吡非尼酮是什么藥？為何它能撐起特發(fā)性肺纖維化治療的“半邊天”？

吡非尼酮是一種多效性的吡啶化合物，最初是作為抗蠕蟲藥和解熱劑開發(fā)。吡非尼酮首次于1999年被Raghu G等人證實(shí)具對(duì)IPF患者具有一定治療效果。隨后，多項(xiàng)相關(guān)研究報(bào)道了吡非尼酮可改善IPF患者肺功能、無進(jìn)展生存期(PFS)和六分鐘步行距離(6MWD)。

吡非尼酮首次于2008年在日本被批準(zhǔn)用于IPF的治療，之后于2011年在歐盟成為第一種獲得批準(zhǔn)用于成人輕至中度IPF的治療藥物，2014年10月在美國成為FDA批準(zhǔn)用于IPF治療的推薦級(jí)別最高的兩大藥物之一。

2014年之前，在我國肺纖維化患者更是處于無藥可醫(yī)的窘?jīng)r。2014年3月，吡非尼酮生產(chǎn)上市后打破了此種疾病無藥可醫(yī)的現(xiàn)狀，有效填補(bǔ)我國治療“特發(fā)性肺纖維化”疾病的空白。

不過患者一般需要長期使用吡非尼酮治療，并且用量比較大，聽正在用藥的患者說：“吡非尼酮每盒54粒，他一天要吃12粒，這樣一盒只能吃4.5天，一周時(shí)間都不到?！边@樣算下來，我國肺纖維化患者治療的經(jīng)濟(jì)壓力還是挺大的。

在北京，2020年10月1日起，6種疾病納入門診特殊疾病病種范圍。治療特發(fā)性肺纖維化的吡非尼酮，納入門診特殊疾病報(bào)銷后，退休職工每年個(gè)人負(fù)擔(dān)將降低到約1萬元。也希望這樣的惠民政策能早點(diǎn)普及更多城市地區(qū)，讓更多患者用得上藥。

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