春光不必趁早，維奈托克靶向藥不會遲到，全部剛剛好！

標簽：  維奈托克

白血病是兒童期最常見的惡性腫瘤，其中最常見的是急性淋巴細胞白血病（ALL），其次是急性髓系白血病（AML），約占兒童急性白血病的15%-25%。目前ALL的療效已經(jīng)有了很大的提高，國外研究數(shù)據(jù)顯示，5年生存率可達90%以上，我國大部分治療中心也可達80%以上，北京上海等少數(shù)治療中心也可高達90%以上。

而兒童AML的療效相對較差，國際多個協(xié)作組報道的治療兒童AML5年無病生存率只有60%-70%，國內(nèi)報道一般小于50%。且復(fù)發(fā)難治性AML因其自身特性難以達到完全緩解，同時并發(fā)癥多，生存期短，是目前國內(nèi)外兒童AML治療領(lǐng)域研究的重點和難點。

維奈托克是全球首個上市的BCL-2抑制劑，美國FDA已批準維奈托克與低劑量阿糖胞苷或阿扎胞苷或地西他濱聯(lián)合用于治療年齡≥75歲、或有因合并癥而不適合進行強化誘導(dǎo)化療的新診斷AML患者。有專家認為該治療方案完全可以替代經(jīng)典的“3+7方案“，且老年AML患者使用該方案耐受性良好，同時不會引起嚴重的骨髓抑制，使老年AML患者步入了個體化精準靶向治療的新時代，現(xiàn)在維奈托克靶向藥的售價在7200元左右。

基于維奈托克在成人AML患者中取得的良好療效，Seth E Karol等研究者開展了此項前瞻性的臨床研究。研究結(jié)果顯示了維奈托克聯(lián)合方案在兒童和青少年R/R AML患者中具有良好的安全性及耐受性，接受Ⅱ期推薦劑量治療患者的ORR高達80%。

且本研究中維奈托克聯(lián)合治療方案采用的是“去蒽環(huán)類”方案，可以避免蒽環(huán)類藥物長期使用導(dǎo)致的不可逆的心肌損傷。雖然本研究樣本數(shù)目較少，且是一項I期臨床研究，但上述結(jié)果表明維奈托克聯(lián)合方案在此類患者的治療應(yīng)用中具有較好的潛力。

此外，除了在AML治療中的探索之外，維奈托克在治療其他血液腫瘤中也顯示出很好的應(yīng)用前景，比如多發(fā)性骨髓瘤（MM）、骨髓增生異常綜合癥（MDS）、慢性淋巴細胞白血病（CLL)等，其相關(guān)的臨床研究也越來越多，已成為血液系統(tǒng)惡性腫瘤治療領(lǐng)域的研究熱點。

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